健康教育网2002年4月17日-患有严重的合并免疫缺陷疾病或SCID的婴儿几乎根本没有免疫系统。这些所谓的“泡沫小子”无法抵御感染，通常会在生命的第一年内死亡。现在，一个国际研究小组已经表明，基因疗法可以帮助这些儿童产生有效的免疫系统，使其保持健康和健康。
SCID的标准治疗方法是骨髓移植，但是寻找相容的供体可能是一个挑战。巴黎Laboratoire INSERM的Salima Hacein-Bey-Abina博士及其同事对5名患有SCID的男婴进行了治疗，但他们并未找到合适的骨髓供体。
研究人员提取了每个孩子自己的骨髓样本，并在实验室中使用这些孩子所缺乏的确切基因对其进行了处理。这个过程刺激了免疫细胞的生长，然后可以繁殖并注入儿童体内。因为它们是孩子们自己的牢房，所以没有被排斥或其他危险反应的威胁。实际上，根本没有副作用。
对抗感染的白细胞开始出现的速度几乎是骨髓移植后的两倍，并且出现速度更高。在两年的随访中，男孩们不需要进一步的治疗。
研究人员写道，很快，“五名患者中有四名获得了明显的临床改善”。两个男孩的肺部感染已清除，“基因治疗后的头50天内，两名患者的皮肤病灶消失，这是SCID的特征”。
治疗后第45天，有两个婴儿能够离开无菌的保护性环境，第90天，还有两个婴儿离开了无菌的保护环境。
第五名婴儿对基因疗法没有反应，后来接受了紧急干细胞移植。
研究人员称，他们使用的基因治疗程序“很安全”，有四个反应的婴儿“显示出免疫系统功能正常。基因疗法可以安全纠正患有严重合并免疫缺陷的患者的免疫缺陷。”
