干细胞缓解镰状细胞性贫血

2007年12月6日-最新研究表明，干细胞可以治疗镰状细胞性贫血。

镰状细胞性贫血是美国最常见的遗传性血液病，可导致红细胞畸形。这些细胞往往会堆积在血管中，使血液难以在身体周围运送氧气。

科学家今天宣布，他们已经使用干细胞来抑制小鼠的镰状细胞贫血症状。

研究人员写道，干细胞“拯救”了镰状细胞贫血症状的小鼠，并警告说需要做更多的工作来预防干细胞治疗可能带来的危险副作用。

快速浏览一下这项研究的工作原理。

首先，研究人员从患有镰状细胞性贫血的小鼠身上提取皮肤细胞。接下来，他们使用逆转录病毒将包括癌症基因在内的基因带入皮肤细胞。插入的基因使皮肤细胞像胚胎干细胞一样起作用。

然后，科学家将刚起步的干细胞哄骗成能产生红细胞的细胞前体。研究人员修复了镰状细胞基因故障，并去除了癌症基因。

当将所得细胞注射到小鼠体内时，小鼠的镰状细胞症状缓解得如此之快，以至于镰状细胞小鼠类似于没有镰状细胞性贫血的小鼠。

但是，使用逆转录病毒和癌症基因将皮肤细胞转化为类胚胎干细胞可能具有长期风险，研究人员将写更多的工作来学习如何限制这些风险。

他们包括马萨诸塞州剑桥市怀特海生物医学研究所的Jacob Hanna博士。

该研究发表在今天的《科学》在线高级版中。