健康教育网基因治疗失明
研究中的患者有一种罕见的罕见遗传性失明形式，称为Leber先天性黑osis病。
天生视力有限的人，随着年龄的增长，其视力通常会进一步下降，到成年时往往完全失明。
这种情况可能是由某些基因的突变引起的。
这种治疗包括将一种称为RPE65的基因的健康拷贝注射到视网膜细胞中，以使功能异常的细胞更好地发挥作用。研究人员通过使用特殊设计的病毒或载体来传递基因来实现这一目的。
医学博士Artur V. Cideciyan博士对WebMD表示，尽管早期研究的重点是基因治疗的安全性，但很快就知道该疗法可提高光敏性并改善视力。
他将研究中的三名患者描述为“进步”。
这三名患者在20年代初至20年代中期接受治疗，这是由研究合著者，盖恩斯维尔佛罗里达大学的William Hauswirth博士开发的。
Cideciyan说：“这些勇于自愿参加安全性研究的患者没有改善的期望，但在7至10天内明显改善。”“改进速度的确使我们感到惊讶。”
更好的失明治疗
大约3,000名美国人患有Leber先天性黑病，其中只有大约10％的人患有RPE65基因突变，这使其成为正在研究的基因治疗的候选人。
但是，可以开发出类似的疗法来治疗其他遗传性视网膜疾病，包括某些形式的黄斑变性。
他说：“潜力巨大。”
Foundation Fighting Blindness首席研究官Stephen Rose博士说，如果认为这种治疗方法足够安全，可用于患有遗传性视网膜疾病的儿童，则结果可能更为显着。
他告诉WebMD：“这些研究共同显示了这种治疗的力量。”“我们可能能够预防儿童失明并恢复多年失明的成年人的功能性视力。”
