补品可缓解镰状细胞痛

2018年7月18日,星期三(HealthDay News)-一项新的临床试验显示,FDA批准的一种补充剂可减轻镰状细胞病患者的严重疼痛发作。

研究人员发现,Endari是一种膳食补充剂L-谷氨酰胺的医学级版本,与安慰剂相比,可使镰状细胞病患者的急性疼痛发作次数减少了25%。

此外,补充剂使住院治疗减少了三分之一。

首席研究员新原裕隆博士说:“接受谷氨酰胺治疗的人在疼痛危机发生频率,住院频率和住院时间方面比接受安慰剂的患者要好得多。”他是Endari制造商Emmaus Life Sciences的董事长兼首席执行官。

纽约蒙特菲奥雷医学中心成人镰刀细胞中心主任卡特琳娜·明尼蒂(Caterina Minniti)博士说,医生现在有两种药物可以治疗镰状细胞病,镰状细胞病是一种导致机体产生异常红细胞的遗传性疾病。

明尼迪(Minniti)说,Endari可能会与羟基脲一起使用,羟基脲数十年来一直是治疗镰状细胞病的唯一药物。

Minniti在谈到Endari试验时说:“数据显示,就疼痛而言,症状有所改善,但改善程度不大。”“从这个意义上讲,这不是革命性的。它是添加剂。

根据美国疾病控制和预防中心的资料,镰状细胞病在美国影响着大约100,000人,最常见的是非洲裔美国人。

受镰状细胞病影响的红细胞坚硬而粘稠,弯曲成类似镰刀或新月形的形状。据梅奥诊所称,它们很容易破裂并死亡,引起贫血。

急性疼痛危机是镰状细胞疾病的主要并发症,常常使患者住院。美国国立卫生研究院说,镰状细胞在小血管中结块,阻塞血流并减少向身体特定部位的氧气输送时,就会发生这些事件。

Niihara说,他和他的同事们怀疑L-谷氨酰胺(一种氨基酸)可能通过中和镰刀状红细胞的氧化应激而帮助抵御这些危机,从而使它们恢复正常状态。

Niihara说:“我治疗的第一批患者的病情好转,以至于以前每周住院两周的人,不必整整三个月住院。”

对于新的临床试验,随机分配230名患者以2比1的比例接受L-谷氨酰胺或安慰剂。

研究人员发现,单独或与羟基脲一起服用L-谷氨酰胺的人会更好。

Niihara说:“使用羟基脲和谷氨酰胺的人比仅仅使用羟基脲的人要好。”“我们得出的结论是,谷氨酰胺必须对羟基脲具有加合作用。”

美国食品和药物管理局(FDA)去年批准Endari用于治疗镰状细胞病,而今年早些时候,美国医疗保险和医疗补助服务中心同意对该药物进行承保。

明尼迪说,私人保险公司也纷纷效仿,并开始为昂贵的Endari承保。一年的Endari价值约为40,515美元,而羟基脲的价值约为1,700美元。

明尼迪说:“保险通常覆盖了它,因为它具有成本效益。”“当您减少镰状细胞病患者的血管闭塞性[急性疼痛]危机发作时,住院五至七天。那是很多很多千元。

L-谷氨酰胺是健美运动员和其他运动员使用的相对普遍的补充剂,但Minniti警告说,镰状细胞患者不应尝试通过购买保健食品中心提供的版本来削减成本。

明尼迪说,Endari“是药物级的L-谷氨酰胺,因此它没有货架上所有产品的所有变化。”“患者对非处方补品的有效性非常失望。”

Emmaus Life Sciences支付了临床试验费用。该发现发表在7月19日的《新英格兰医学杂志》上。

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