“首先,不伤害”是医学界的信条,使一些人质疑,面对更多潜在的不良反应,是否应该继续进行这种基因治疗试验。但是,北卡罗来纳州杜伦大学杜克大学医学中心儿科骨髓和干细胞项目的医学博士乔安妮·库兹伯格说:“如果不采取有前途的治疗,就可能造成伤害。”
最后,这一观点得以维持。专家组建议FDA对试验方案进行一些修改,允许试验继续进行。FDA不需要遵循咨询小组的建议,但通常会这样做。
该结果可能会对SCID治疗产生影响,因为正在进行基因治疗试验来治疗各种疾病,包括癌症,心脏病甚至HIV感染。如果这些试验中使用的病毒具有引起癌症的长期风险,即使是很小的风险,则有可能造成长期伤害,从而可能抵消治疗的益处。迈耶斯说:“您可能将一种疾病换成另一种疾病。”
这不是第一个与基因治疗有关的广为人知的副作用。1999年9月,杰西·吉尔辛格(Jesse Gelsinger)在宾夕法尼亚大学接受遗传疗法治疗遗传性遗传疾病后去世。
梅耶斯说,由于安全问题,这样的结果使自愿参加医学研究的人减少了。“这是可悲的 ...[但是]当您签署知情同意书(用于临床试验)时,您最好了解风险,最好接受这些风险。-->