DNA'编辑'可能改变危及生命的突变和治愈疾病

科学家发现了一种新的DNA“编辑”技术,该技术可以改变威胁生命的基因组突变并有一天治愈疾病。

使用基因组编辑技术可以治愈成年小鼠的遗传性肝病。科学家们以精确的准确性纠正了一个与肝脏代谢有关的重要基因中突变的遗传字母的单个“字母”。

鉴于同一个基因的类似突变会导致人类遗传病,这种进步很快就可以在患者中进行临床试验。

加州大学伯克利分校的Jennifer Doudna教授说:“在将这种方法用于人之前,显然会有很多障碍,但是这种方法的简单性以及它确实有效。”告诉《独立报》,帮助发现了这项技术。

所谓的Crispr技术,可让研究人员对动植物的DNA组成进行几乎任何改变,从而定位并纠正称为LAH的肝脏基因中单个突变的DNA碱基对,从而导致致命的肝细胞堆积。人类的氨基酸酪氨酸。

它是如此精确-甚至可以筛选出30亿个碱基对的DNA-可以说是在23卷的百科全书中纠正单个拼写错误的单词。

Crispr技术与称为Cas9的DNA狙击酶结合在一起,是通过高压静脉注射进行的。它通过改变大约三分之一肝细胞的遗传组成,有效治愈了患有这种疾病的小鼠。

麻省理工学院(Massachusetts Institute of Technology)研究员安德森(Anderson)表示:“最根本的优势在于,您正在修复缺陷,实际上是在纠正DNA本身。”

Crispr最初于1987年被发现,但直到最近,科学家才意识到其在动物和人类中的潜力。

就人体测试而言,科学家正试图克服如何安全地将Crispr提供给人类的障碍,因为高压注射可能太危险了。当前,研究人员正在研究进行这种基因治疗的替代方法。

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