中国医院将出售实验性细胞疗法

在未经国家药品监管部门批准的情况下，中国精选的精英医院很快就能出售实验性疗法，这种疗法可以改造患者自己的细胞，以治疗癌症等疾病。这项提议是在政府停止接受未经批准的细胞疗法的销售的三年后进行的。

政策草案引起了不同的反应。一些科学家说，这将使患有绝症的人更快地获得潜在有效的治疗方法，并且这些措施将保护患者免受危险疗法的侵害。但另一些人质疑该法规是否足以确保治疗在出售前安全有效。

在许多国家/地区，使用细胞疗法（通常是人体细胞，通常是免疫系统）进行的细胞疗法需要获得药物监管机构的批准，这意味着要进行严格，昂贵且耗时的临床试验才能证明其安全有效。一些国家/地区制定了政策，例如澳大利亚特殊访问计划（Australian Special Access Scheme），该政策允许医生在特殊条件下（例如患者身患绝症）使用未经批准的细胞疗法。

澳洲布里斯班QIMR Berghofer医学研究所的癌症免疫学家拉吉夫·卡纳（Rajiv Khanna）说，但是这些是根据具体情况确定的，很少使用并且免费提供给患者。他说：“泪水还不知道顶级医院可以自行决定提供细胞疗法以获取商业利益的任何监管系统。”

少数几个

根据中国卫生部于三月发布的中国政策草案，某些医院将被允许出售这些疗法，而无需在大量人群中进行测试。该提案有望在未来几个月内生效。

北京医院生物治疗中心主任，癌症免疫学家马杰说：“这项法规将促进细胞疗法的创新和产业发展，最终将使患者受益。”

费城宾夕法尼亚大学癌症研究人员布鲁斯·莱文（Bruce Levine）表示，拟议的法规是朝正确方向迈出的一步，但他质疑这些精选医院是否为应对细胞疗法的潜在危险做好了准备。

近来引起人们广泛关注的一种细胞疗法是免疫疗法，在这种疗法中，免疫细胞经过改造，通常针对的是癌细胞，这些癌细胞原本可以逃避人体防御系统。这些可以由受体自己的细胞或供体细胞制成，并已帮助某些人实现了令人惊讶的恢复。

但是，围绕这些癌症免疫疗法的兴奋-在美国临床试验的几名参与者死于副作用之后，这种情绪得到了缓和-“两名研究人员因开创它们而获得了诺贝尔奖”。世界各地的监管机构都在缓慢地批准治疗药物的销售。目前有数百项临床试验正在进行中，但到目前为止，美国食品药品监督管理局（FDA）仅批准了三种此类免疫疗法，而中国药品监管局（FDA）也未批准任何此类疗法。

法律上的歧义

2016年之前，中国关于细胞疗法销售的法规含糊不清，许多医院，尤其是军医院，在仍在进行安全性和有效性测试的同时，向患者出售了这种疗法。被《自然》杂志联系的中国医生，例如北京世纪坛医院癌症中心的肿瘤学家任军，估计大约有100万人为此支付了费用，使中国成为全球最大的癌症免疫疗法市场之一。

但是，当市场上发现一位患有罕见癌症的大学生在互联网上看到了由一家医院推广的一种实验性免疫疗法后，为该试验性免疫疗法支付了超过20万元人民币（3万美元），市场受到了严格审查。治疗不成功，学生后来死亡。政府随后对销售细胞疗法的医院进行了严厉制裁，尽管允许参与者不支付治疗费用的临床试验得以继续。

任说，禁止未经测试的细胞疗法的销售是一个好主意。他说，数百家医院在提供这些疗法的过程中，没有对如何处理或制备细胞进行足够的培训，也没有进行足够的研究以确保它们能起作用。“淭只是打开设施并开始从患者那里取血。”

任说，但是自禁令以来，医院发现很难招募参与者进行临床试验。他说，新的，更清晰的规则对于鼓励疗法的安全发展是必要的。

收集证据

根据拟议的规定，大约1400家提供专业护理和进行医学研究的精英医院（称为3A级医院）在证明他们具有处理细胞和运行临床方面的专业知识后，便能够申请出售细胞疗法的许可证。试验。

医院获得许可后，其审查委员会将监督实验疗法的临床研究，参与者无需付费。如果董事会决定这些调查已提供足够的证据证明一种疗法是安全有效的，则医院将能够开始销售该疗法。没有特殊许可的医院和公司仍需要中国食品药品监督管理局批准其疗法，并且仍需要进行大规模，受控的临床试验。

任说，提出的措施是控制实验疗法质量的一种实用方法。他有信心，他们将防止推广和销售质量不佳的治疗方法，就像在2016年之前发生的那样。他说：“嘿，要确保设施，人员和设备足够好。”

并非所有人都同意。QIMR Berghofer研究癌症免疫疗法的Michele Teng说：“他提出的监管是一个坏主意。”“至关重要的是，要对患者进行的任何新的细胞疗法都必须在III期疗效试验中证明其安全性和有效性。”

快速治疗

该法规表明，拥有大型，资金充裕的设施和训练有素的医务人员足以出售这些疗法，Douglas Sipp说，他在日本神户RIKEN生物系统动力学研究中心研究细胞疗法政策。他说，但是那些事情并不能很好地替代设计良好的研究来确定一种治疗是否有效。

他说，该规则还可能阻止制药公司进行严格的研究：如果制药公司被迫与拥有“先进疗法以提供各种疗法”的医院竞争，它们将没有动力进行精心设计的研究。

但是任说，公司将与医院合作以测试其治疗方法，并且将结合客观标准（例如肿瘤是否缩小）和患者报告的结局来衡量治疗的有效性。

北京大学免疫学家王月丹说，法规草案使他对恢复计划临床研究充满信心。十多年前，他停止了有关细胞免疫疗法的临床研究，因为缺乏法规意味着无法确定哪种疗法有效，哪些无效。

但是他仍然担心缺乏具有临床试验经验的医生。没有足够合格专家的医院可能会忽略法规，或者医院审查委员会可能会错误地批准对患者不安全的免疫疗法。他说：“可能会回到以前的状态。”

自然569，170-171（2019）