具有引起肾衰竭的肾病的肾脏疾病的人的最佳希望是透析或肾移植。但是由耶鲁研究人员领导的一项研究揭示了为这些患者开发新药物治疗的潜在策略。
高级作者Barbara Ehrlich和她的团队使用了小鼠模型和人体组织样本来研究两种突变的基因之一,导致常染色体显性多囊肾病(ADPKD)。这种形式的肾病是最常见的遗传类型,难以治疗。研究人员专注于调查受疾病影响的肾细胞中能量的生产。他们发现,当患有多环素2的蛋白质的基因被关闭或缺失时,细胞能量升高,导致形成损伤肾脏的囊肿。
视频显示肾细胞细胞器运动:当线粒体(绿色)和内质网(红色)之间的动态破坏时,疾病可以发展。
通过这种洞察力,研究人员通过靶向肾细胞能量和生长的异常增加来鉴定了治疗病症的有希望的方法。他们说,拥有这种新的药物靶标开辟了开发新疗法的门,他们说。
出版物:Ivana Y.Kuo,等,“多孔2通过Mitofusin 2,”SCI调节线粒体Ca2 +信号传导,生物能器和动态。“信号。2019年5月7日:卷。 12,问题580,EAAT7397; DOI:10.1126 / scisignal.aat7397.