新的CRISPR&＃039; Off-Switch＆＃039;提供对基因编辑方法的更好控制

CRISPR / Cas9或CRISPR是基因编辑的革命性方法，科学家最近才发现它。它的相当简单的方法彻底改变了许多研究人员的遗传学领域。但是，新技术还不是一门精确的科学。危险包括基因组中过多或有害的变化，这些变化会产生脱靶突变。至少直到现在，这可能会限制其在治疗应用中的安全性和有效性。根据医学新闻，UMass医学院和多伦多大学的研究人员发现了第一个已知的CRISPR“关闭开关”，从而使科学家能够更精确地检测CRISPR。他们的基因编辑。一项由Erik Sontheimer，Alan Davidson和Karen Maxwell发表在Cell上的新研究发现了三种抑制Cas9酶的天然蛋白质。这些抗CRISPR具有阻断Cas9核酸酶切割DNA的能力，根据GEN News报道，Sontheimer说关闭开关可以缓解系统中的潜在问题。这包括一个事实，尽管CRISPR / Cas9可以引入特定的染色体断裂来创建基因组编辑，但染色体断裂可能是危险的。戴维森补充说，断开开关是CRISPR可以关闭的良好指示，因为这使研究人员能够CRISPR9使用了一种分子手术刀（Cas9），该手术刀可有效切割DNA，但在原始状态下被套住。当找到匹配的遗传序列并对其进行切割时，RNA引导复合体将为手术刀解锁。RNA向导是由“簇状规则间隔的短回文重复序列”或CRISPR阵列产生的，其中包含过去病毒感染的基因组残基。然后CRISPR / Cas9系统可以对细菌细胞进行自适应免疫防御。但这也意味着科学家可以使用人工指导的RNA对系统进行重新编程，以切割序列并插入新的遗传信息片段。这种简单的方法通过极大地简化灭活和编辑基因的方式改变了生物医学研究。系统的功能不精确。由于无法将RNA引导到正确的位置，因此存在错配的可能性。在构成人类基因组的60亿个核苷酸中，这种现象可能发生多达100次，并可能造成破坏。断开开关允许Cas9在除目标组织之外的所有位置都处于非活动状态。