事件链长,身材矮小
生长激素来自大脑的垂体。当到达肝细胞时,它会翻转称为生长激素受体的主要生长开关。这激活了IGF-1的基因,该基因使IGF-1开始流向软骨和骨骼,从而刺激其生长。
如果根本就没有来自大脑的生长激素,给孩子一个生长激素就可以开始这个过程。但是许多身材矮小的孩子都有大量的生长激素。它只是没有做它的工作。要么不是没有改变生长激素受体的开关,要么是IGF机制出了点问题。无论哪种情况,IGF-1的治疗都可能有帮助。它可能绕过了生长激素受体。或者它可能绕过了IGF系统中的障碍物。无论哪种方式,正确的信号都会传递到骨骼和软骨。
至少,这应该在理论上发生。它在现实生活中发生吗?今年早些时候,Tercica研究人员报告了他们的重组人IGF-1注射剂产品10年临床试验的结果。果然,孩子们开始成长。
斯嘉丽说:“这项研究中的孩子们每年仅增长一英寸,是正常增长率的一半。”“在治疗的第一年,他们确实赶上了增长。最终,他们以以前的两倍的速度稳定下来。”
Tercica正在寻求FDA对该治疗的批准。这意味着它仍然只是一种实验疗法。亚特兰大埃默里大学内分泌学教授劳伦斯·菲利普斯(Lawrence Phillips)告诫说,所有这些研究结果-包括建议30,000名儿童可能会受益于治疗的建议-仍是初步研究。他指出,这些发现还没有出现在医学期刊上,并经过独立专家的审查。
菲利普斯说:“我们对此一无所知。”“但是数据似乎表明,有些患有生长激素抵抗的儿童没有接受生长激素治疗,而是随着IGF-1一起生长。然后是这个中间群体,他们可能是IGF缺乏症儿童中最严重的一个。当您给他们IGF-1时,它们就会成长。”
菲利普斯(Phillips)指出,该研究报告了IGF-1的严重副作用,这在生长激素治疗的孩子中通常不常见。这些似乎与低血糖有关。思嘉同意这一点,这是对的,这是胰岛素产生的激素所期望的。但是斯嘉丽说,这些副作用是在一项为期10年的研究过程中出现的,有成长问题的孩子已经患有新陈代谢问题。