基因治疗视网膜失明?

2008年4月28日-两项新的研究表明,基因疗法可能会改善患有Leber先天性黑蒙病(一种遗传性失明原因)的人的视力。

这项研究总共包括了6位具有导致Leber先天性黑ama病并影响视网膜的遗传突变的患者。在进行基因治疗之前,患者的视力极低,但并非完全失明。

每位患者只能用一只眼睛进行实验性基因治疗-视力较弱的任何一只眼睛。在全麻状态下,医生将基因疗法注入视网膜。

手术后两周开始,六名患者中的三名在弱光下视力有所改善。第四名患者提高了他在模拟街道场景中的导航能力,并且在接受基因治疗后,他的眼睛对光线的反应更好。

该过程有风险。其中一名视力得到改善的患者在其黄斑区视网膜中央形成了一个洞,这可能是由于进行了基因治疗的外科手术的结果。

这项研究发表在《新英格兰医学杂志》的高级在线版上。

发表研究的社论指出,尽管研究结果“表明疗效”,但仍需要与接受安慰剂治疗的对照组患者进行的更大,更长时间的研究,以追踪该程序的长期安全性和有效性。

研究人员包括宾夕法尼亚大学Scheie眼科研究所的Albert Maguire博士和伦敦大学学院眼科研究所的James Bainbridge博士,他们对美国宾夕法尼亚大学Scheie眼科研究所的Joan Miller的评论表示赞同。波士顿马萨诸塞州眼耳医院。

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