健康教育网患有罕见疾病的儿童的拥护者正在密切关注国会为简化美国药品批准程序所做的努力，因为该法案包括一项扩展联邦计划的条款，该计划对奖励针对这些年轻患者的公司进行奖励。
倡导者说，奖励计划为常常选择很少的家庭提供了希望。大约有1500万儿童被诊断出患有罕见疾病，生命的第一年中有35％的死亡是由他们造成的。
倡导组织“儿童诉癌症”组织的创始人兼执行董事南希·古德曼（Nancy Goodman）说：“治疗并没有给孩子们带来什么好处，而孩子们应得到的比剩菜还多。”他的10岁儿子死于脑癌。她帮助推动了最初的奖励计划，希望像她儿子一样的孩子能够获得更广泛的治疗。
该计划的扩展是两党制的21世纪治愈法案的一部分，该法案旨在重写药物开发规则，以更快地提供创新治疗。总体法案在国会山获得了支持，但一些批评家认为，该法案有可能损害药品安全并从中获利。
儿童运动倡导者说，对于罕见的，经常致命的儿童疾病，缺乏好的疗法可能会导致多种疾病，包括癌症，颅骨畸形或酶缺乏症。由于担心潜在的不良后果，儿童无法同意接受治疗以及人们认为这些药物的市场有限，制药公司历来不愿为儿童测试药物。因此，在没有显示出儿科安全性或有效性的研究的情况下，医生常常被留给生病的儿童使用经过成人测试的药物。但是成人使用的药物并非总是以相同的方式作用于儿童，因为它们在新陈代谢和器官成熟方面存在差异。
倡导者说，需要对儿童进行更多的研究。但是那个测试是一个敏感的过程。这可能会非常昂贵，并且需要格外小心，因为存在更严格的道德规范来保护这些未成年人。错误的结果（受伤或死亡）可能会使研究工作受挫，并给公司带来财务后果。
她指出，在某些研究中，由于这种疾病非常罕见，因此只包括了10个孩子。由于人口如此之小，该公司不太可能获得丰厚的利润。
“当您进行稀有疾病的研究时，样本量很小，并且很容易操纵数据以使其看起来比实际情况更好，”他说。为了获得另一种更大药物的优惠券，“您不希望在短期内错误地代表该公司”。
倡导团体，要求药品公司在药品开发上花费更多的倡导团体，所有人生活罕见疾病基金会执行董事朱莉娅·詹金斯（Julia Jenkins）希望扩大儿科药品券计划。她指出，该计划对于官员来说仍然太新，无法评估它是否有效。
她说，当前众议院版本的一个有问题的部分是，该计划仅将计划延长了三年，而制药公司通常需要10年才能吸引投资者并研究新药。加快药品审查的潜在回报可能不足以使公司根据该计划制定药品财务计划。
更大的治疗法案涵盖了60多个健康问题，包括在未来五年内为美国国立卫生研究院增加了100亿美元的资金，为FDA提供了5.5亿美元的额外资金。其他条款还包括创建一个来自一百万美国患者志愿者的基因组信息数据库，并允许FDA在没有金标准临床试验的情况下批准药物，而使用较小的观察性研究或临床经验。
该法案于五月获得众议院能源和商业委员会的一致通过，预计将在众议院进行表决。参议员正处于制定类似法案的初期阶段。
凯撒健康新闻（KHN）是国家卫生政策新闻服务。它是Henry J. Kaiser家庭基金会的独立编辑程序。
