Layla如何治疗?
该治疗包括在约10分钟内将1毫升UCART19细胞直接递送至静脉。
之后,Layla隔离度过了几个月,以保护她免受感染,而她的免疫系统却非常脆弱。
在整个这段时间里,她总体上都很好。
结果如何?
大奥蒙德街医院(Great Ormond Street Hospital)表示,令人振奋的迹象表明,这种治疗在数周后开始起作用。
“因为这是第一次使用这种疗法,所以我们不知道它是否或何时起作用,所以当它起作用时我们就登上了月球,”该组织骨髓移植主任Paul Veys教授说。医院。“她的白血病是如此激进,以至于这样的反应几乎是一个奇迹。”
一旦医生确信白血病细胞已被清除,莱拉便接受了骨髓移植,以替代她的全部血液和免疫系统,这些血液和免疫系统已被治疗彻底清除。现在据说这个孩子在家里恢复得很好。
她的母亲说:“我很幸运,我们在正确的时间在正确的位置得到了一小瓶这些细胞。”“我们一直说我们必须尝试新事物,因为我们不想说,如果呢?”
现在这种治疗的未来是什么?
Qasim说:“我们只对一个非常坚强的小女孩使用了这种治疗方法,我们必须谨慎对待,声称这将是所有儿童的合适治疗方法。但是,这是使用新的基因工程技术的里程碑,对这个孩子的影响令人震惊。
“如果被复制,它可能代表着在治疗白血病和其他癌症方面的巨大进步。”
圣乔治大学医院基金会信托基金人类遗传学高级讲师雅尔达·贾姆什迪(Yalda Jamshidi)博士说,结果“非常令人鼓舞”。但是她说,需要做更多的工作才能弄清楚这种疗法长期有效的作用,确认工程细胞没有毒性,并表明这种疗法适合更多人。