健康教育网2017年12月9日，星期六（HealthDay News）-在基因疗法导致出血性血友病B缓解的基因疗法报道后几天，新的研究表明，对于患有A型血友病的成年人也可能如此疾病。
这很重要，因为由于负责A型血友病的基因的复杂性，专家们认为它可能对基于基因的治疗更具抵抗力。
但是，在这项新的英国试验中，研究人员报告说，所有13名成人A型血友病患者都无需预防性注射他们几乎每周都需要的凝血因子就可以去。这项研究是由伦敦Barts Health NHS Trust血友病临床主任K. John Pasi博士领导的。
研究小组说，在13名患者中有10名没有发生需要输血的出血事件。这种改善开始于一次性基因治疗后一个月，并持续了18个月的随访。
帕西的小组定于周六在亚特兰大举行的美国血液学会年会上报告研究结果。甲型血友病影响了超过20,000名美国人；它是血友病的更常见形式。
帕西在一次会议新闻稿中说，结果“超出了我们的预期”。他解释说，血友病患者具有遗传缺陷，使其无法产生称为凝血因子VIII的关键凝血因子。
但是，在接受了新疗法后，“许多临床试验参与者都已经看到凝血因子VIII的水平达到或接近正常水平，”帕西指出。
他说，这种突破-如果长期持续下去-可能会改变游戏规则。
Pasi解释说：“这种治疗方法具有改善患者生活的潜力，这些患者现在必须每隔一天就频繁地注入VIII因子。”
他说，如果结果在更大，更长时间的试验中得到证实，“血友病A患者可能有可能在延长的时间内减少或消除VIII因子的治疗。”
一位血液学家同意这项技术可能是开创性的。
血友病治疗中心主任Suchitra Acharya博士说：“该策略有望成为血友病A的唯一“治愈方法”，他们希望能够在不使用凝血蛋白替代物的情况下摆脱出血症状。纽约州新海德公园的长岛犹太医学中心
没有观察到安全问题，但是由于不能排除长期安全问题，他的小组计划再跟踪孩子一年的进展。
该研究由艾米珠单抗的共同开发者罗氏公司和基因泰克公司资助。会议上提出的研究被认为是初步的，直到发表在同行评审的期刊上。
