新的基因疗法给聋哑小鼠带来了难以置信的详细听觉

波士顿儿童医院和哈佛医学院的研究人员进行的一项新研究显示,遗传性聋小鼠的听力有明显改善的迹象。

根据Eurekalert的一份报告,早在2015年,这两个组织的前一个团队就已经使用基因疗法来恢复聋小鼠的听力。但是,这项新研究利用了改进的基因治疗载体,可提供更好的结果。结果表明,这些小鼠的听力水平较高,能够检测到低至25分贝的声音,这相当于耳语。

研究结果发表在《自然生物技术》杂志上的两篇独立论文中。

该结果的核心是一个名为Anc80的新型合成载体,该载体能够将基因导入外毛细胞,而这些基因通常比以前研究针对的内毛细胞更难达到。

“我们已经证明Anc80在感染内耳中感兴趣的细胞方面表现良好,”第一篇论文的高级研究员Konstantina Stankovic,他是马萨诸塞州眼耳医院的耳科外科医师和哈佛医学院耳鼻喉科副教授,解释。“由于已知有100多种导致人类耳聋的基因,许多患者最终可能会从这项技术中受益。”

在第二篇论文中,另一组研究人员在Usher综合征的小鼠模型中测试了Anc80,该模型是聋哑的最常见遗传形式。耳鼻咽喉科的研究负责人GwenaëlleGéléoc博士说,事实证明这是他们遇到的最有效的策略。

她补充说:“外毛细胞会放大声音,使内毛细胞能够向大脑发送更强的信号。”“我们现在拥有一个运行良好的系统,并将听觉和前庭功能恢复到前所未有的水平。”

尽管要使科学家们走上正确的道路,但人类要花点时间才能从这项技术中受益。问题之一是,如果基因治疗延迟10到12天,从出生起就对小鼠进行了治疗,并且它们的听力和平衡能力无法恢复。

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