2002年5月17日-患有镰状细胞病的人可能会从一种用于治疗癌症患者的实验药物中获得缓解。一项临床试验表明,地西他滨对镰状细胞病患者有效,即使那些对标准镰状细胞疗法无反应的患者,其副作用也较少。
这项研究发表在6月1日的《血液》杂志上。
尽管镰状细胞性贫血可以影响任何人,但在非洲人后裔中最常见-大约每500名黑人中就有一种患有这种疾病。它是由红血球的遗传遗传突变引起的,红血球遗传突变影响人体产生血红蛋白的能力,血红蛋白是细胞中的一种物质,可为全身的细胞提供氧气。有缺陷的血红蛋白(称为血红蛋白S)使红细胞呈月牙形或镰状,并降低了它们在需要时携带氧气的能力。
这些异常的红细胞比正常的红细胞繁殖快。但是,胎儿中产生的一种血红蛋白通常会在1岁时消失,它可以减慢导致红细胞变形的血红蛋白S的变化。镰状细胞病的标准疗法努力增加人体对该胎儿血红蛋白的产生以减少这些作用,这也与疾病的痛苦症状作斗争。
在这项研究中,八名对镰状细胞治疗标准药物羟基脲没有反应的患者接受了抗癌药物。地西他滨每周五天直接送入患者的静脉中,持续两周,然后进行为期四周的观察期。在九个月的时间内重复相同的周期,并调整剂量。
地西他滨仍处于试验阶段,尚未向公众提供。
在研究结束时,该疗法成功地将胎儿血红蛋白水平维持在患者血液中所有血红蛋白的近20%,该水平被认为最适合镰状细胞治疗和减轻症状。
与羟基脲不同,羟基脲会导致所有类型的血细胞生成量下降,该研究表明地西他滨只会引起抵抗感染的血细胞的轻微下降。没有发现其他类型的血细胞减少。
“我们的研究结果令人信服,”研究作者,芝加哥伊利诺伊大学血液学和肿瘤学教授约瑟夫·德西蒙内说。显然,地西他滨对那些无法从传统治疗中受益的患者是一种有效的疗法。甚至可能会有所改善,尽管还需要做更多的研究。
地西他滨制造商SuperGen Inc.为该研究提供了部分资金。