健康教育网2017年12月9日，星期六（健康日新闻）-免疫系统ra肿的“泡泡男孩”疾病出生的婴儿不得不在无菌隔离中度过他们短暂的一生，以免像普通人一样简单感冒病毒使它们致命感染。
但是经过数十年的研究，医生现在认为他们已经为严重的联合免疫缺陷症（SCID）创造了治愈方法。
首席研究员埃维琳娜·马姆卡兹博士说，已经使用新的基因疗法治疗的婴儿中有六分之二已经出院，并且正与家人一起度过正常的童年。田纳西州孟菲斯的圣裘德儿童研究医院。
“他们在四到六周后离开了医院，我们正在门诊随访这些婴儿，” Mamcarz说。最后一名婴儿距治疗仅六周时间，他的免疫系统仍处于自我构建过程中。
哈佛医学院干细胞研究助理教授乔纳森·霍加特（Jonathan Hoggatt）说，迄今为止的结果表明，玛姆卡兹和她的同事已经治愈了这些婴儿。
霍加特说：“如果他们获得了所有的免疫细胞，并且干细胞可以长期持续下去，那么就所有目的和目的而言，这都是一种治愈方法。”“这不是重复的治疗。您只需执行一次，就可以完成。
新疗法的重点是X连锁SCID，这是最常见的疾病类型。它仅影响男性，因为它是由男性X染色体上发现的遗传缺陷引起的。曼卡兹说，在美国，每54,000例活产中就有1例发生这种情况。
在1976年上映的电影《塑料泡沫中的男孩》（The Boy in the Plastic Bubble）中，SCID首次引起了公众关注，该电影讲述了患这种疾病的儿童的真实生活故事。
X-SCID出生的男孩无法产生任何能保护人体免受感染的免疫细胞：T细胞，B细胞和自然杀伤（NK）细胞。
研究人员说，如果不进行治疗，这些婴儿通常会在2岁时死亡。在接受最佳治疗的患者中，约有三分之一进行了干细胞移植，并在10岁时死亡。
该病毒似乎也已成功渗透到免疫系统中。研究人员说，在某些情况下，所有骨髓干细胞中有60％以上携带由病毒引入的新的纠正基因。
研究人员强调，婴儿仍需要跟踪，以确保治疗保持稳定且无副作用。他们还需要查看婴儿对疫苗接种的反应。
索伦蒂诺说：“我们最大的病人现在大约有15个月，而最小的病人只有几个月。”“我们当然需要更多的跟进时间，以了解更多有关他们的信息。但是根据我们在此早期所看到的情况，我们认为它很有可能成为永久修复程序。”
研究人员周六将在亚特兰大举行的美国血液学会年会上介绍这一发现。会议上提出的研究被认为是初步的，直到发表在同行评审的期刊上。
