健康教育网现在，日本的科学家已获准使用革命性的重编程技术生产的细胞治疗患有心脏病的人。这项研究只是诱导性多能干（iPS）细胞的第二次临床应用。这些是通过诱导人体组织的细胞（例如皮肤和血液）回复到类胚胎状态而形成的，从中可以发育成其他细胞类型。
5月16日，日本厚生省批准了医生采取的行动，将薄薄的iPS细胞组织薄片移植到患病的人类心脏上。大阪大学心脏外科外科医生泽木佳树（Yoshiki Sawa）领导的研究小组说，组织薄层在受损时可以帮助器官器官再生，这是由斑块堆积或心脏引起的心脏病症状攻击。
德国汉堡大学药理学家，德国心血管研究中心主席托马斯·埃申哈根（Thomas Eschenhagen）说：“许多团体正在朝着同一个方向努力，这将引起全世界的关注。”
明年将首先为三人提供治疗。然后，该团队将寻求批准以对大约10位患者进行临床试验。如果证明安全，则可以在日本再生医学快速通道系统下将其商业出售。
该系统于2014年推出，旨在加快潜在的挽救生命程序的可用性。但批评人士说，该系统存在缺陷，因为它允许在收集到足够的数据证明该程序有效之前将治疗卖给患者。
修补破碎的心
Sawa和他的同事在他们的技术中使用iPS细胞创建了1亿个心脏肌肉细胞。通过对猪的研究，研究小组表明，将这些细胞片（每个0.1毫米厚，4厘米长）移植到心脏上可以改善器官功能。Sawa说，这些细胞似乎没有整合到心脏组织中。他认为，相反，它们释放出有助于再生受损肌肉的生长因子。
科学家说，这种床单的一个优点是它们可以创建自己的细胞基质，并且可以维持其结构，而无需使用异物制成的脚手架，而其他一些工程组织的功能也是如此。
巴黎乔治蓬皮杜欧洲医院的心脏外科医师菲利普·梅纳施茅（Philippe Menasch茅）说：“这是一种非常优雅而巧妙的细胞递送方法，他还尝试过制作薄纸。
德国格丁廷大学医学中心的药理学家Wolfram-Hubertus Zimmermann也在研发iPS治疗心脏病的方法，他说最新的试验是基于Sawa和日本其他同事在过去15年中所做的工作。
一旦Sawa团队治疗了3名患者，它将申请进行另外7至10人的临床试验。如果治疗被证明是安全的，并且显示出某些工作迹象，则可以在加速系统下批准出售。这使研究人员可以绕开旨在证明疗效的昂贵的大规模临床试验，而不必使用小型的中试试验来证明该疗法是安全的并证明了疗效。
监督不足
但是一些研究人员说，批准用于商业用途的疗法的门槛太低。即使发现这些细胞是安全的，也有与任何手术相关的风险，患者可能会放弃其他疗法以寻求无效的治疗方法。伦理学家和监管者说，任何新疗法的好处都必须大于风险。
日本京都大学的心脏病专家Yoshiki Yui表示，除了满足安全性要求外，研究人员还应该证明他们的治疗有效，这需要在比目前需要的更多的人中进行测试。他说，评估过程还应使用随机对照临床试验，这是证明医学研究功效的金标准。
Yui补充说，iPS细胞疗法具有潜力，但是在当前的批准制度下，“因为它不会在对照试验中进行测试”，因此“会知道它是否有效”。Yui说：“最大的问题是日本没有适当的评估体系。”
卫生部发言人告诉《自然》杂志，目前的批准制度已足够，因为研究人员即使仍批准将其用于商业用途，也必须证明该疗法有效。
Sawa同意对照组对于证明疗效很重要，但他指出他遵守日本的规定，日本的规定在将治疗药投入市场之前不需要这样做。
他说，卫生部的批准是对这种疗法在科学上和伦理上都有待在患者身上进行测试的认可。他补充说：“它是否真的有效，[我们]现在必须找出答案。”
自然557，619-620（2018）
